Dos estudios publicados por la revista Science, establecen la posibilidad de utilizar la terapia de genes para curar enfermedades hereditarias, corrigiendo errores en el ADN.

Los estudios fueron llevados a cabo en el Instituto Científico San Raffaele, en Milano, Italia. La técnica que desarrollaron, consiste en usar un virus modificado genéticamente para corregir las mutaciones en los genes de los pacientes. Se toma células madre de la médula ósea y el virus las ‘infecta’ con fragmentos minúsculos de ADN sano. Luego las células madre son reinsertadas en el paciente.

Para un estudio, el tratamiento fue administrado a tres niños de familias con un historial de leucodistrofia metacromática, que es una enfermedad degenerativa que empieza a notarse en los primeros años de vida y que impide hablar o caminar a quienes la padecen. El tratamiento se administró a los 7 ó 15 meses de edad, antes de que los niños muestren todos los síntomas y empiecen a degenerarse sus cerebros.

Con dos años de vida, dos de los niños no han mostrado signos de la enfermedad, a pesar de estar en la edad donde suelen aparecer los síntomas, el tercer niño, de 3 años de edad, muestra un coeficiente intelectual normal, puede ponerse de pie a voluntad y caminar de la mano de alguien, en contraste con sus hermanos no sometidos al tratamiento, que a esa edad deben usar silla de ruedas y no pueden hablar.

En el segundo estudio, un tratamiento muy similar fue aplicado a tres niños con el síndrome de Wiskott-Aldrich, que es un desorden del sistema inmune que predispone al paciente a infecciones y eccemas, y es causado por mutaciones en los genes. En este caso, las células madre fueron extraídas de la sangre y tratadas con un virus y luego devueltas a los pacientes. Los síntomas decrecieron o desaparecieron dentro de los 20 a 30 meses, después de haber sido aplicado el tratamiento.

En los pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich, las células insertadas reemplazan a las enfermas, ya que son directamente afectadas por la enfermedad, y en los pacientes con leucodistrofia metacromática, las células insertadas llegan al cerebro y liberan la forma corregida del producto genético (una proteína), que en su momento es tomada por las células del cerebro.

Algunos estudios anteriores, mostraban que la terapia de genes podía producir leucemia en algunos casos, debido a que el gen se podía insertar en un lugar incorrecto y volver cancerígena a la célula. Sin embargo, en este nuevo estudio no se han mostrado señales de que aumente el riesgo de leucemia.

Aunque los resultados son prometedores, los investigadores afirman que es necesario monitorear por más a tiempo a los seis niños, ya que el periodo ha sido relativamente corto.

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Traducción y edición de César Héctor para Sophimania. Fuentes: livescience.com y bbc.co.uk.